Kaynak Metin: https://tinyurl.com/ywwcf55s
Kimyager ve Yenilikçi Genomik Enstitüsü'nün yönetici direktörü Brad Ringeisen'e sorduk.
Her zaman düşünüyoruz: Gelecekteki hedefler nelerdir? Kanser de bunlardan biri. En büyük etki, sistemik dağıtım ya da in vivo dağıtım denilen şey olacak. Şu anda toplumda bunun bir örneği var - bir karaciğer hastalığını tedavi etmek için. Bir biyoteknoloji şirketi olan Intellia Therapeutics, CRISPR-Cas9 tedavisini gerçekten damardan uygulayabileceğinizi gösterdi. (CRISPR, hedefleme molekülü olan kılavuz RNA'dır ve Cas9, DNA'yı düzenleyen kesici moleküldür). Karaciğere gidebilir ve karaciğer hücrelerini hedefleyebilir ve genetik karaciğer hastalığını tedavi etmek için yeterince yüksek bir etkinlikte düzenlemeler yapabilir. Sorun şu ki karaciğer en kolayı. Vücudun çöp tenekesi gibidir. Vücuda koyduğunuz hemen hemen her şey eninde sonunda karaciğere ulaşacaktır. Yani kesinlikle en kolay ulaşılabilecek doku orası. Ancak katı bir tümöre veya beyne ulaştırmaya çalışmak çok daha zordur.
İki ayrı yaklaşım üzerinde çalışıyoruz. En kolay olanı bir antikor. Antikorlar sadece belirli bir hücre tipinde bulunan bir şeye bağlanabilir. Böylece bu antikor bağlanabilir ve bir miktar özgüllük katabilir. Jennifer Doudna'nın grubu, virüslerin hücrelere nasıl saldırdığını taklit eden başka bir şey üzerinde çalışıyor. Zarf dağıtım araçları denen bir şey yapıyor. Bu, belirli bir hücre tipini veya belirli bir doku tipini özellikle hedeflemeye yardımcı olmak için bir virüsün hedefleme sisteminin belirli kısımlarını alır. CRISPR'yi iletmek için tam teşekküllü virüsler kullanmanın sorunu, genellikle vücutta sonsuza kadar kalmalarıdır. Vücudunuz bu virüsü tanır. Dolayısıyla ikinci bir tedavi için geri dönmeniz gerekirse, farklı bir virüs türü kullanmanız gerekir. Ve virüsün bu aktivitesi uzun bir süre boyunca devam edebilir, bu da potansiyel yan etkiler için harika değildir. Bizim yaklaşımımızın en güzel yanı, bu şeylerin geçici olması. İçeri giriyorlar, olmaları gereken yeri buluyorlar, düzenlemelerini yapıyorlar ve sonra gidiyorlar.
Kanser söz konusu olduğunda, burada birkaç farklı seviye görürsünüz. Şu anda insanlar T hücreleri gibi bağışıklık hücrelerini kullanıyor ve daha çok kanda bulunan kanserlerle savaşıyorlar, çünkü bunlar daha kolay. Bir kan hücresini düzenleyebilir ve o kan hücresini geri koyabilirsiniz ve bu zaten kan hücrelerinin içindedir. Bugün klinik deneylerde bu gerçekleşiyor. Gelecekte, kan kanserlerinin ötesine geçip katı tümörlere geçmeye çalışacağız. CRISPR'ı bu katı tümörlere girmek için nasıl kullanıyorsunuz? Bu şu anda hiç de çözülmüş bir sorun değil. T hücreleri katı tümörlere gerçekten giremiyor ve tüm tümörü etkileyemiyor.
Şu anda San Francisco'daki Kaliforniya Üniversitesi'nden Alex Marson ile birlikte T hücrelerini hedeflemek üzere damardan tedavi uygulamak için çalışıyoruz. Bu tedaviyi birinin koluna koyuyorsunuz, bu moleküller T hücrelerini buluyor, T hücrelerini düzenleyebiliyor ve bu T hücreleri gidip kanser hücrelerini buluyor ve onları tedavi ediyor. Bunu şu anda yapabiliyor muyuz? Hayır. Ama strateji bu. Prosedürü, adım sayısını ve tedavileri en aza indirmeye çalışmak istiyoruz; mümkünse bunu ayakta tedavi yöntemiyle yapabilelim. Hayalimiz bir infüzyon yapmak ve ardından hastayı bir ya da iki gün boyunca izlemek. Bu en yüksek başarı olasılığına sahiptir, çünkü sonuçta tek doz olacaktır. Hücreleri vücuttan çıkarmanız, tedavi etmeniz, ardından düzenlenmiş hücreleri izole etmeniz, bu hücreleri yeterince yüksek sayılara kadar tekrar büyütmeniz ve vücuda geri koymanız gerekmez. Bu çok adımlı bir süreçtir ve bir hastanın haftalarca hastanede kalmasını gerektirebilir.
Bu teknolojiyi kullanabilmek için hala buzdağının görünen kısmındayız. İşe yarıyor gibi görünüyor. Potansiyel çok büyük.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder